就在这个月，国内首个共享制药平台——天慈“科创梦工厂”落户张江科学城，很快抗阿尔茨海默病  （俗称老年痴呆症）新药——甘露寡糖二酸（GV-971）就将在此生产并全面上市。

从研发到制造，GV-971这一明星新药打上了深深的“张江”烙印，有望成为全球首个寡糖类多靶抗阿尔茨海默病创新药物，为复杂疾病的治疗提供中国方案。作为这款新药的第一发明人，中国科学院上海药物研究所研究员耿美玉在接受记者采访时说出了自己的心愿：“我们希望申请药物科学的国家实验室，力争用最快速度把更多吃得起的好药送到老百姓手中。”

22年坚持研发，首创新药“梦想成真”

新药研发离不开一路试错，整个周期至少需要10年。从1997年发现第一个与阿尔茨海默病有关的化合物算起，耿美玉团队已经坚持了整整22年。

“从药物发现、临床前研究、临床研究、生产，直到最终的商业化，都需要不断投入资金。”耿美玉告诉记者，就在2009年，GV-971转让给了张江药谷的上海绿谷制药有限公司，“要是没有企业多年持续、坚定的投入，这一创新药根本无从谈起。”

国际阿尔茨海默病协会发布的《世界阿尔茨海默病年度报告》显示，全球每3秒钟就有1例患者产生，去年全球约有5000万名患者，其中中国患者突破1000万人，预计到2050年，全球阿尔茨海默病患者将增至1.52亿人。然而，全世界依旧缺少行之有效的治疗手段。从2002年胆碱酯酶抑制剂上市以来，尽管投入资金高达数千亿美元，国际上所有相关临床实验都以失败告终，长达17年内没有任何针对这一疾病的新药上市。

去年在西班牙巴塞罗那举行的第11届国际阿尔茨海默病临床试验大会上，GV-971的三期临床数据向全球首次披露。研究结果显示，经过36周口服治疗，GV-971能明显改善患者认知功能障碍，有望成为全球首个糖类多靶点抗阿尔茨海默病创新药物，从而结束这一疾病没有对症治疗药物的历史。

目前，GV-971顺利完成了二期和三期临床研究，以及有关重塑肠道菌群、降低大脑炎症等重要机制研究。上海绿谷制药已于去年10月16日在中国递交新药上市申请，并计划在未来开展全球临床试验。

说起这22年的坚持，耿美玉表示：“科研人员就是要心怀梦想，能够‘沉得住’‘坐得住’。我们希望申请药物科学的国家实验室，力争用最快速度把吃得起的好药送到老百姓手中。”

探索共享制造，打出“张江药”品牌

记者注意到，绿谷制药前不久与上海天慈国际药业有限公司签订合作协议，GV-971将正式落户天慈“科创梦工厂”进行生产并全面上市，这是国内首个共享制药平台。

天慈“科创梦工厂”位于张江科学城南区，占地211亩，共有20栋标准厂房，最多可承载80条GMP生产线。天慈国际董事长李函璞表示：“每个新药的上市最终都离不开药厂的支持。传统药厂封闭性较强，而共享制药平台不但可以大幅提升制药的产能效率、降低行业综合成本，更有望提升创新研发的成果转化率。”

2015年11月，我国开始试行上市许可持有人（MAH）制度。试点推行后，上市许可和生产许可分离，大大降低了新药产业化的门槛和成本，成了新药研发企业实现高质量创新药快速获批上市的一条成功路径。截至去年11月，浦东新区全区共受理36家申请单位提交的58个品种的MAH试点申请，其中尚未在国内外上市的1类创新药有31个，占全市的97%，其中大部分来自张江。

如此多的新药集中问世，张江将如何在生产资源稀缺的情况下保障原创新药生产落地？如何将“张江研发”延伸至“张江智造”？

张江生物医药基地开发有限公司总经理楼琦表示，共享制药平台正成为新趋势，有望解决这一瓶颈问题，下一步，在科学城内将战略性地引进合同研发生产（CDMO）高端产能等。“通过成熟的CDMO技术水平、供给规模、商业模式，这会成为生物技术公司实现产业化的主流方式。”

此外，政府部门有望对共享制药平台重点关注和扶持，并且全面提升服务水平，促进整个产业的专业化能力建设，不仅要通过天慈共享平台大幅降低研发团队的资金压力，更要利用好这一平台的专业能力，提高质量管理和成本控制水平，让“张江药”品牌真正在世界范围打响，让在上海制造的新药走向全球。

“我们要更多把一类新药和高端医疗器械等优质项目留下来。”浦东新区相关负责人透露，针对生物医药产业的发展，张江药谷将提质扩容，全力支持有扩产需求的优质企业，而新场、合庆等新的生物医药产业基地也会加快启动建设，今年力争有项目落地生根，尽早开花结果。

作者：本报记者 唐玮婕
编辑：孙欣祺

来源：文汇

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